ยาใหม่ AI สร้างสรรค์ตัวแรกของโลกเข้าสู่การทดลองคลินิกระยะที่ 3: Insilico ให้ยากับผู้ป่วยคนแรกแล้ว, การทดลอง 320 คนเริ่มต้นแล้ว

โดย TheAI Academy · Sep 17, 2026

เมื่อวันที่ 10 กันยายน Insilico Medicine ประกาศว่า GENESIS‑IPF‑3 ให้ยากับผู้ป่วยคนแรกแล้ว — นี่คือยาใหม่ที่ขับเคลื่อนด้วย AI สร้างสรรค์ตัวแรกของโลกที่เข้าสู่การทดลองคลินิกระยะที่ 3 เป้าหมายถูกค้นหาโดย AI, โมเลกุลถูกสร้างโดย AI, ตอนนี้ต้องเผชิญกับขั้นตอนที่โหดที่สุดของการพัฒนายาใหม่

ถ้าคุณมีคนในครอบครัวที่ได้รับการวินิจฉัยว่า “โรคอักเสบเนื้องอกปอดอัตโนมัติ” คุณคงจำได้ถึงท่าทางของแพทย์ ความเป็นโรคนี้ทำให้ปอดของผู้ป่วยยืดหยุ่นลดลงอย่างช้า ๆ เหมือนแผลแห้งและการหายใจก็ยากขึ้นเรื่อย ๆ ปัจจุบันยาที่มีอยู่เพียงช่วยชะลออาการ ไม่สามารถย้อนกลับได้ และอัตราการรอดชีวิต 5 ปียังคงต่ำ

เมื่อวันที่ 10 กันยายน ผู้ป่วยหนึ่งคนในศูนย์การแพทย์ของจีนได้รับยาเม็ดหนึ่งเม็ด เรื่องนี้น่าสนใจไม่เพียงเพราะอาจมีประโยชน์ต่อโรคนี้ แต่เพราะเป้าหมายของยาและโมเลกุลถูกสร้างโดย AI — และมันเป็นยาที่ใช้ AI สร้างขึ้นเป็นครั้งแรกที่เข้าสู่การทดลองขั้น 3 ทั่วโลก

บริบทของเหตุการณ์

Insilico Medicine เป็นบริษัทที่พัฒนายาโดยใช้ AI ตัวเลือกยา rentosertib (รหัส ISM001-055) เป็นยาต้าน TNIK แบบเม็ดปากสำหรับโรคอักเสบเนื้องอกปอดอัตโนมัติ (IPF) — โรคที่เกี่ยวข้องกับการชราผลและมีการเสื่อมสภาพอย่างต่อเนื่อง ซึ่งเป็นความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่พึงพอใจ

ความพิเศษของกรณีนี้คือ “ทั้งสองด้านเป็น AI” โดยปกติ AI ในการพยาใช้เพื่อคัดกรองแบบจำลองเสมือนจากฐานสารเคมีที่มีอยู่ แต่ rentosertib ถูกสร้างขึ้นโดย AI ที่ค้นหาเป้าหมายจากข้อมูลชีวภาพและโมเดลสร้างโมเลกุลออกแบบโครงสร้าง จากการค้นพบจนถึงการทดลองทางคลินิกได้ตีพิมพ์ใน Nature Biotechnology ผลการทดลองขั้น 2a ที่สุ่มแบบสุ่มได้ตีพิมพ์ใน Nature Medicine และได้แสดงผลที่การประชุม ATS 2025

ตามข่าวประชาสัมพันธ์ของ Insilico บริษัทประกาศเริ่มทดลองขั้น 3 เมื่อวันที่ 7 กรกฎาคม และเมื่อวันที่ 10 กันยายน ประกาศว่า GENESIS-IPF-3 ได้ให้ยาแก่ผู้ป่วยคนแรก โรงพยาบาลอีควาเลนต์แห่งเมืองปักกิ่งและโรงพยาบาลโรคปอดแห่งเมืองเซี่ยงไฮ้เริ่มรับผู้เข้าร่วมในวันเดียวกัน

จุดสำคัญของการทดลอง

ตามข้อมูลที่เผยแพร่โดยทางการ การออกแบบการทดลองมีดังนี้:

ชื่อการทดลอง: GENESIS-IPF-3
การออกแบบ: การทดลองแบบอนาคตหลายศูนย์สุ่มแบบสุ่ม สองด้านมืด ควบคุมด้วยสารปลอม การแบ่งกลุ่มแบบขนาน ขั้น 3
ขนาด: 320 ผู้เข้าร่วม 47 ศูนย์การทดลอง
ระยะเวลา: 52 สัปดาห์
ตัวชี้วัดประสิทธิภาพหลัก: อัตราการลดลงของ FVC (Forced Vital Capacity) ใน 52 สัปดาห์
ตัวชี้วัดรอง: ระยะเวลาจนเกิดเหตุการณ์อาการรุนแรงครั้งแรก
หัวหน้าการทดลอง: ศาสตราจารย์ Xu Zuojun เป็นหัวหน้า การร่วมดำเนินการโดยอาจารย์ Zhong Nanshan และอาจารย์ Chen Chang
สถานะกฎหมาย: rentosertib ได้รับการยอมรับเป็นยาตัวอ่อน (Orphan Drug) จาก FDA ในเดือนกุมภาพันธ์ 2023

Carol Satler, รองประธานอาวุโสด้านการพัฒนาทางคลินิก กล่าวว่า “ฉันเชื่อว่า rentosertib จะเปลี่ยนวิธีดูแลผู้ป่วย IPF และ AI ทำให้การค้นพบนี้เร็วขึ้นและต้นทุนต่ำลง”

ควรชัดเจนว่า การได้รับสถานะยาตัวอ่อนไม่ได้หมายความว่ามีการอนุมัติจำหน่าย มันเป็นสิทธิพิเศษทางกฎหมายสำหรับโรคหายาก แต่ไม่เกี่ยวกับการพิสูจน์ประสิทธิภาพ ยังไม่มียาที่ค้นพบโดย AI ที่ได้รับอนุมัติเต็มรูปแบบจาก FDA

การวิเคราะห์ผลกระทบทางตลาด

สำหรับผู้ใช้ในไต้หวัน (ผู้ป่วยและครอบครัว): ควรมีมุมมองที่เป็นจริง การทดลองขั้น 3 เป็นจุดตรวจสอบประสิทธิภาพและเป็นจุดที่ยาส่วนใหญ่ล้มเหลว — ยาที่ดูดีในขั้น 2 อาจเป็นเพียงความบังเอิญทางสถิติในขั้น 3 การทดลองนี้ใช้เวลา 52 สัปดาห์ ผลลัพธ์จะต้องรอคอย และหลังจากนั้นจึงจะพูดถึงการอนุมัติยาในแต่ละประเทศ ในขณะนี้ ผู้ป่วย IPF ควรปรึกษาแพทย์เฉพาะทางปอดเพื่อหารือเกี่ยวกับวิธีการรักษาที่มีอยู่ ไม่ควรรอคอยยานี้

สำหรับผู้ประกอบการ (อุตสาหกรรมไบโอเทคของไต้หวัน): นี่คือสัญญาณจริง ๆ ในอดีตอุตสาหกรรมมีข้อสงสัยว่า “คุณทำแค่ตีบรรณานุกรม ไม่ได้พยายามทำยาไปสู่ขั้นสุดท้าย” ตามการวิเคราะห์ของ ASCO 2026 มี 63 บริษัท 117 รายการใช้ AI พัฒนาในขั้นทดลองทางคลินิกมนุษย์ 60 รายการ (51.3%) เสร็จขั้น 1 แต่เพียง 8 รายการ (6.8%) เสร็จขั้น 2 แปลว่าฟันธงของอุตสาหกรรมยังแคบ การที่บริษัทไบโอเทคของไต้หวันต้องการเข้ามา ควรหาจุดที่มีข้อมูลได้เปรียบ เช่น สารธรรมชาติที่มีอยู่หรือข้อมูลทางพยาธิวิทยา

สำหรับนักพัฒนา: กรณีนี้มีความสำคัญในการศึกษาวิธีการเชื่อมโยงข้อมูลกับการทดลองจริง การสร้างโมเลกุลด้วย AI ไม่ใช่เรื่องยาก แต่ความท้าทายคือการทำให้วงจรออกแบบ‑สังเคราะห์‑ทดสอบเร็วพอ หากโมเดลสร้างผู้สมัคร 10,000 ราย แต่ทดสอบได้เพียง 10 รายต่อปี โมเดลแม้จะดีก็ไม่มีประโยชน์ คุณสามารถดูแผนผังเครื่องมือ AI ในการพยาได้ที่ AI Drug Discovery Tools Landscape 2026

แนวโน้มการพัฒนาในอนาคต

ในปีหน้า มีสามจุดสำคัญที่ควรสังเกต

คุณภาพการดำเนินการของการทดลองเอง 47 ศูนย์ 320 คน 52 สัปดาห์ ความเร็วในการรับผู้เข้าร่วมและคุณภาพข้อมูลจะเป็นตัวกำหนดความน่าเชื่อถือของผลลัพธ์ นี่คือเหตุผลที่เครื่องมือเช่น Trially ที่ใช้ AI เพื่อเปรียบเทียบการรับผู้เข้าร่วมได้รับความสนใจ — ปัญหาของการทดลองทางคลินิกมักไม่ใช่ด้านวิทยาศาสตร์ แต่เป็นการหาโรคผู้ป่วย
การติดตามสายผลิตภัณฑ์อื่น ๆ ตามข้อมูลสาธารณะ Recursion, Generate Biomedicines, BenevolentAI ฯลฯ กำลังมีความก้าวหน้า สายการแข่งขันไม่ได้พึ่งพาเพียงยาเดียว
สิ่งสำคัญที่สุดคือ “ปีใดที่ยาที่ค้นพบโดย AI ได้รับอนุมัติจำหน่าย” ก่อนหน้านั้น คำกล่าวว่า “AI ทำให้การพยายามยามีความเร็ว N เท่า” ยังขาดหลักฐานสำคัญ

สรุปและความคิดเห็นของ TheAI Academy

จริง ๆ แล้วฉันมักสงสัยเกี่ยวกับการอ้างสิทธิ์ของ AI ในการพยา แม้จะได้ยินคำว่า “ลดเวลา 10 ปีเป็น 18 เดือน” มากมาย แต่จริง ๆ แล้วมีไม่กี่ตัวอย่างที่ไปสู่ขั้นสุดท้าย การข่าวนี้ทำให้ฉันเปลี่ยนใจไม่ใช่เพราะความเร็ว แต่เพราะมันได้เข้าสู่ขั้นที่ไม่สามารถพึ่งเรื่องเล่าได้ — การทดลองขั้น 3 เป็นแบบสองด้านมืด มีสารปลอม การตรวจสอบข้อมูลจะไม่ถูกบิดเบือนโดยโมเดลที่ทันสมัย

ฉันไม่อยากเขียนเป็นการประกาศชัยชนะ เพราะมันเพียงแค่ผ่านการรับรองการสอบ ยังไม่ได้สอบจริง IPF เป็นโรคที่ยากมาก และมียาไม่กี่ตัวที่ล้มเหลวในขั้น 3

ความคิดเห็น: นี่คือครั้งแรกที่ AI ในการพยาได้ยืนบนเวทีจริง — ไม่ใช่แค่ตีบรรณานุกรมหรืออ้างอิงความเร็ว แต่เป็นการผ่านการทดลองแบบสองด้านมืด ความสำคัญของขั้นตอนนี้เหนือกว่าหนังสือขาวใด ๆ

คำแนะนำสำหรับผู้อ่านไต้หวัน: หากคุณเป็นผู้ประกอบการไบโอเทค อย่าตั้งใจตามแพลตฟอร์มทันที ควรประเมินว่าข้อมูลที่คุณมีคืออะไรที่คนอื่นไม่มี ข้อมูลสารธรรมชาติของไต้หวัน, แผ่นตัดพยาธิวิทยาจากศูนย์การแพทย์, ฐานข้อมูลประกันสุขภาพ ทั้งหมดเป็นจุดเริ่มต้นที่อาจทำได้ เช่น Enveda ใช้ข้อมูลสารธรรมชาติเพื่อเข้ามาในสาขานี้ หากคุณเป็นผู้อ่านทั่วไปที่สนใจสุขภาพ จำไว้ว่าการเข้าสู่การทดลองขั้น 3 และการพิสูจน์ประสิทธิภาพยังคงเป็นการสอบเต็มรูปแบบ หากต้องการเข้าใจวงการทั้งหมด เริ่มจาก AI New Drug Development Explained

※ บทความนี้เป็นรายงานด้านเทคโนโลยีและอุตสาหกรรม ไม่ได้เป็นคำแนะนำทางการแพทย์ หากมีโรคใด ๆ ควรปรึกษาแพทย์ที่มีคุณสมบัติเหมาะสม

แหล่งข้อมูล

บทความนี้จัดทำจากข้อมูลสาธารณะ การออกแบบการทดลองและสถานะกฎหมายอ้างอิงจากประกาศทางการและข้อมูลจากหน่วยงานกำกับดูแลของแต่ละประเทศ

คำถามที่พบบ่อย

“ยาใหม่ AI สร้างสรรค์” แตกต่างจาก AI คัดกรองยาทั่วไปอย่างไร?

ความแตกต่างอยู่ที่โมเลกุลถูก “สร้าง” หรือ “คัดเลือก” มากกว่าครับ ส่วนใหญ่ AI ในการพัฒนายาจะใช้โมเดลคัดกรองเสมือนจากฐานข้อมูลสารเคมีที่มีอยู่แล้วเพื่อหาสารที่มีศักยภาพ; ส่วน rentosertib เป้าหมายถูก AI ค้นพบจากข้อมูลชีวภาพ, โครงสร้างโมเลกุลก็ออกแบบโดยโมเดลการสร้าง, ทั้งสองขั้นตอนทำโดย AI นั่นแหละทำให้มันได้รับการขนานนามว่าเป็นยาใหม่ AI สร้างสรรค์ตัวแรกของโลก

การเข้าสู่ระยะที่ 3 หมายความว่ายานี้มีประสิทธิภาพหรือไม่?

ไม่ได้หมายความอย่างนั้นครับ ระยะที่ 3 คือขั้นตอนตรวจสอบประสิทธิภาพจริงและเป็นช่วงที่ยามักล้มเหลวมากที่สุด — ยาหลายตัวที่ทำผลงานดีในระยะที่ 2 กลับไม่แสดงผลที่ชัดเจนในระยะที่ 3 GENESIS‑IPF‑3 จะต้องทำการทดลองเป็นเวลา 52 สัปดาห์กับผู้เข้าร่วม 320 คน, จนกว่าจะได้ผลลัพธ์ใด ๆ การสรุปประสิทธิภาพก็ยังเร็วเกินไป

rentosertib ได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือไม่?

ยังไม่ได้ครับ ในเดือนกุมภาพันธ์ 2023 มันได้รับการยอมรับสถานะ “ยาตามออรฟาน” จาก FDA ของสหรัฐฯ ซึ่งเป็นสิทธิพิเศษทางกฎหมายสำหรับยาที่ใช้รักษาโรคหายาก, ไม่ได้หมายถึงการได้รับการอนุมัติให้จำหน่ายเต็มรูปแบบ จนถึงตอนนี้ ยังไม่มียาที่ค้นพบโดย AI ใด ๆ ที่ได้รับการอนุมัติเต็มรูปแบบจาก FDA

อุตสาหกรรมไบโอเทคในไต้หวันจะเรียนรู้อะไรจากกรณีนี้?

最實際的啟示是「從資料優勢切入」而不是從頭打造平台。台灣在天然物與中草藥館藏、醫學中心病理資料、健保資料庫等方面有累積，這些是別人沒有的原料。另一個重點是設計—合成—檢測循環的速度：模型能生成上萬個候選分子，但如果濕實驗一年只測得完十個，整體效率並不會提升。

繁體中文版 →