AI ใหม่ในการพัฒนายา ทำอะไรบ้าง? จากการหาตัวเป้าหมายจนถึงการทดลองคลินิก เข้าใจจุดแข็งและอุปสรรคในครั้งเดียว

ฉันตั้งข้อสงสัยครั้งแรกเกี่ยวกับคำว่า “AI ผลิตยา” ในงานสัมมนาเกี่ยวกับชีวเทคโนโลยีหนึ่งครั้ง บนเวทีมีการสรุปว่า “ลดระยะเวลา 10 ปีให้เหลือ 18 เดือน” แล้วผู้วิจัยด้านเคมียา 20 ปีต่อมาแซบ ๆ พูดว่า “แล้วพวกเขาจะทำอย่างไรลดระยะเวลา 3 รอบการทดลองคลินิกได้บ้าง”

คำถามนั้นเจาะจงตรงจุด การพัฒนายาใหม่ไม่ใช่เรื่องเดียว แต่เป็น 5 ขั้นตอนที่ต่อเนื่องกัน AI มีบทบาทที่ยอดเยี่ยมในบางส่วน แต่ในส่วนอื่น ๆ ไม่ได้ช่วยอะไรเลย เมื่อผสมกันมาพูดถึง จะได้ตัวเลข “เร็ว 10 เท่า” ที่ดูน่าดึงดูด

บทความนี้จะทำให้เข้าใจง่าย ๆ: แยกขั้นตอนออกมาแล้วดูทีละส่วน

5 ขั้นตอนของการพัฒนายาใหม่

ยาเริ่มจากศูนย์จนมีอยู่จริง ประกอบด้วยขั้นตอนหลัก ๆ ดังนี้

1. ค้นหาตัวเป้าหมาย – ระบุโปรตีนหรือเส้นทางที่ควรทำลายเพื่อรักษาโรค
2. ค้นหาวัตถุประสงค์เบื้องต้น – หาโมเลกุลที่ทำงานกับเป้าหมายนั้น
3. ปรับปรุงโมเลกุล – ทำให้โมเลกุลมีประสิทธิภาพสูงขึ้น ความปลอดภัยดีขึ้น และดูดซึมได้ดีขึ้น
4. ทดลองก่อนคลินิก – ทดสอบในเซลล์และสัตว์เพื่อดูความเป็นพิษและประสิทธิภาพ
5. ทดลองคลินิก – ระยะที่ 1 ดูความปลอดภัย, ระยะที่ 2 ดูผลเบื้องต้น, ระยะที่ 3 ดูว่ามีประโยชน์จริงหรือไม่

ในอุตสาหกรรมมักกล่าวว่า ยาใหม่ใช้เวลาเฉลี่ย 10 ปีขึ้นไปและต้องใช้เงินหลายพันล้านดอลลาร์ และมีอัตราการล้มเหลวเกิน 90 % ในขั้นใดขั้นหนึ่ง AI มีเป้าหมายที่จะเปลี่ยนโครงสร้างนี้

AI มีประโยชน์จริงในส่วนไหน

ค้นหาตัวเป้าหมาย – ช่วยได้มาก เพราะเป็นการค้นหาความสัมพันธ์จากข้อมูลชีวภาพจำนวนมหาศาล (จีโนม, ไทรโครป, โปรตีนมอล, บทความวิจัย) ซึ่งเป็นจุดแข็งของการเรียนรู้เครื่อง ตัวอย่างเช่น Bioptimus ใช้โมเดลทางชีวภาพเพื่อทำนายการกระจายของเป้าหมายยาในเนื้อเยื่อและสภาพแวดล้อมภูมิคุ้มกัน

ออกแบบและปรับปรุงโมเลกุล – ช่วยได้มากและมีการใช้ในเชิงพาณิชย์แล้ว การทำนายโครงสร้างโปรตีน (เช่น AlphaFold) ทำให้สามารถคำนวณการจับของโมเลกุลกับเป้าหมายได้ และโมเดลสร้าง (generative models) สามารถสร้างโครงสร้างที่เป็นไปได้โดยตรง ตัวอย่างเช่นเครื่องมือคอมพิวเตอร์เคมีชื่อดังอย่าง Cresset ใช้ Spark เพื่อข้ามลิขสิทธิ์ของคู่แข่งและออกแบบโครงสร้างใหม่ที่ไม่เคยมีมาก่อน ในขณะที่ 310 AI พยายามสร้างลำดับโปรตีนจากคำอธิบายฟังก์ชันโดยตรง

แหล่งที่มาของสารเคมี – กำลังถูกเปิดใหม่อีกครั้ง ยาที่มนุษย์เคยใช้เกือบครึ่งมาจากสารธรรมชาติ แต่พื้นที่สารธรรมชาติที่สำรวจได้ตามเว็บไซต์ของ Enveda ยังไม่ถึง 0.1 % การใช้เครื่องมือวิเคราะห์มวลและการเรียนรู้เครื่องช่วยลดอุปสรรคของการแยกและกำหนดโครงสร้าง ทำให้พื้นที่ที่เคยตายตัวเป็นเวลาสามสิบปีกลับมีชีวิตใหม่

การสังเคราะห์ – เริ่มมีวิธีแก้ไขแล้ว Chemify พยายามเขียนกระบวนการสังเคราะห์เป็นโค้ด ทำให้ “วิธีทำโมเลกุลนี้” เป็นข้อมูลที่สามารถส่งต่อ, ควบคุมเวอร์ชัน และรันบนเครื่องอื่นได้ ซึ่งเป็นปัญหาที่นักเคมีเปิดเผยว่าเป็น “ความลับ” ในบทความวิจัย

AI ไม่ช่วยได้ในส่วนไหน

หลังจากบอกข่าวดีแล้วก็ต้องพูดถึงข้อจำกัด

ทดลองคลินิก, โดยเฉพาะรอบที่ 3 – AI ไม่สามารถย่นระยะเวลาได้ เพราะเวลาที่ใช้ไม่ได้อยู่กับการคำนวณ แต่เป็นการ “รอผลตอบสนองของมนุษย์” เช่น การทดสอบยาต้านการอักเสบของปอดต้องให้ผู้ป่วยกิน 52 สัปดาห์และวัดความสามารถในการหายใจ 52 สัปดาห์ไม่สามารถลดลงเป็น 5 สัปดาห์ได้โดยโมเดล

ความเร็วของการทดลองในห้องปฏิบัติการ – โมเดลสร้างได้หลายพันโมเลกุลต่อคืน แต่ห้องปฏิบัติการที่ทำได้เพียงสิบตัวต่อปี การสร้างหนึ่งพันหรือหนึ่งหมื่นโมเลกุลก็ไม่มีความแตกต่าง การที่ Terray ตัดสินใจสร้างอุปกรณ์วัดความเร็วสูงเอง เพราะต้องการไม่เพียงโมเดล แต่ต้องการข้อมูลจำนวนมากเพื่อฝึกโมเดล

การทำนายความปลอดภัยและผลข้างเคียง – ยังไม่เชื่อถือได้ ยาอาจล้มเหลวเนื่องจากความเป็นพิษที่ไม่คาดคิด มนุษย์มีความซับซ้อนมากกว่าที่โมเดลปัจจุบันสามารถครอบคลุมได้ จึงไม่มีทางลัดในขั้นตอนนี้

สถานะของอุตสาหกรรมในปี 2026

ตัวเลขเป็นเรื่องที่ซื่อสัตย์ ตามการวิเคราะห์จาก American Society of Clinical Oncology (ASCO) ในปี 2026 มีบริษัท 63 แห่ง 117 ผลิตภัณฑ์ที่ใช้ AI เข้าสู่การทดลองคลินิกมนุษย์ ระยะที่ 1 เสร็จสมบูรณ์ 60 ผลิตภัณฑ์ (51.3 %) แต่ระยะที่ 2 เสร็จสมบูรณ์เพียง 8 ผลิตภัณฑ์ (6.8 %)

ในเดือนกันยายนของปีนี้ Insilico Medicine ได้ทำการให้ยาระยะที่ 3 แรกแก่ผู้ป่วยแรกของ rentosertib ซึ่งเป็นยาที่พัฒนาด้วย AI สร้างสรรค์ (ดูรายละเอียดที่ ยานี้เป็นยาที่สร้างสรรค์ AI แรกที่เข้าสู่ระยะที่ 3)

กล่าวโดยสรุป: ถังกรองกำลังลดลง แต่ยังไม่มียาที่ค้นพบโดย AI ที่ได้รับอนุญาตให้จำหน่ายเต็มรูปแบบ การกล่าวว่า “เร็ว 10 เท่า” จึงเป็นการอ้างอิงจากส่วนที่เร็วขึ้นของกระบวนการ แต่ไม่ใช่ผลลัพธ์สุดท้าย

ตำแหน่งของไต้หวัน

เมื่อไต้หวันพูดถึง AI ผลิตยา มักมีความเข้าใจผิดว่าต้องสร้างแพลตฟอร์มจากศูนย์เพื่อแข่งขันกับบริษัทใหญ่ระดับโลก ผมคิดว่าปัญหาที่จริงคือ “เรามีข้อมูลอะไรที่คนอื่นไม่มี?”

มีสามพื้นที่ที่ควรสำรวจอย่างน้อยหนึ่ง:

1. ห้องเก็บสารสกัดจากสมุนไพรและสารธรรมชาติของสถาบันวิจัย, โรงพยาบาล, และมหาวิทยาลัย ซึ่งเป็นวัตถุดิบหลักของ Enveda การมีข้อมูลต้องแปลงเป็นข้อมูลที่คอมพิวเตอร์อ่านได้
2. ภาพสรุปโรคและข้อมูลคลินิกจากศูนย์การแพทย์ ซึ่งการแพทย์ดิจิทัลในโรงพยาบาลใหญ่ได้เริ่มสร้างขึ้นในช่วงหลายปีที่ผ่านมา
3. ฐานข้อมูลประกันสุขภาพ ซึ่งเป็นทรัพยากรที่หายากในระดับสากลสำหรับการวิจัยหลักฐานโลกจริง (RWE)

ข้อได้เปรียบทางธรรมชาติของไต้หวันคือฮาร์ดแวร์ การสร้างอุปกรณ์วัดความเร็วสูงเช่น Terray ตรงกับความสามารถด้านการผลิตที่แม่นยำและอุปกรณ์อิเล็กทรอนิกส์ของไต้หวัน

สรุปและความคิดเห็นของ TheAI Academy

หลังจากเขียนบทความนี้ ผมสรุปว่า AI ได้เปลี่ยนแปลงส่วนต้นของกระบวนการพัฒนายาอย่างลึกซึ้ง การค้นหาตัวเป้าหมาย, การออกแบบโมเลกุล, การสำรวจพื้นที่สารเคมี มีจังหวะที่ต่างจากสิบปีที่แล้ว แต่ส่วนท้าย—การทดลองคลินิก—ยังคงไม่ถูกเปลี่ยนแปลง และเป็นส่วนที่มีค่าใช้จ่ายสูงที่สุด

ดังนั้น คำว่า “เร็ว 10 เท่า” มักจะอ้างอิงจากการเร่งความเร็วในส่วนต้นของกระบวนการ แต่ในทางปฏิบัติอาจทำให้เกิดความเข้าใจผิด

ความคิดเห็น: AI ทำให้ “ค้นหาวัตถุประสงค์ยา” เร็วขึ้นมาก แต่ “พิสูจน์ว่ามีประโยชน์” ยังต้องใช้เวลาอย่างจริงจัง จุดสำคัญคือวันแรกที่ยาที่ค้นพบโดย AI ได้รับอนุญาตให้จำหน่ายเต็มรูปแบบ—ก่อนหน้านั้น การอ้างอิงการเร่งความเร็วยังขาดหลักฐานสุดท้าย

คำแนะนำสำหรับผู้อ่านไต้หวัน: หากคุณทำงานในอุตสาหกรรมชีวเทคโนโลยี อย่าตื่นเต้นกับแพลตฟอร์มใหม่ ๆ ให้เริ่มจากการประเมินทรัพยากรข้อมูลของคุณและตรวจสอบว่าความเร็วของการทดลองในห้องปฏิบัติการของคุณสามารถรองรับโมเดลที่สร้างโมเลกุลหลายพันตัวได้หรือไม่ หากคุณเป็นผู้อ่านทั่วไป จำไว้ว่าต้องตั้งคำถามว่า “การเร่งความเร็วคือส่วนไหนของกระบวนการ” เมื่อได้ยินว่า “AI เร่งการพัฒนายา” และหากต้องการทราบเครื่องมือที่ใช้จริง ๆ สามารถอ่านเพิ่มเติมที่ แผนผังเครื่องมือ AI ผลิตยา

※ บทความนี้เป็นการอธิบายอุตสาหกรรม ไม่ได้เป็นคำแนะนำทางการแพทย์หรือการลงทุน

แหล่งข้อมูล

• Insilico Medicine: Doses First Patient in GENESIS-IPF-3 (2026‑09‑10)
• Nature Medicine: Rentosertib Phase IIa Clinical Results
• เว็บไซต์ Enveda: การสำรวจพื้นที่สารธรรมชาติ

บทความนี้จัดทำจากข้อมูลสาธารณะ โดยอ้างอิงการประกาศอย่างเป็นทางการและเอกสารการตรวจสอบจากผู้เชี่ยวชาญเป็นหลัก.